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虽然在形态学和分子生物学水平上干细胞的结构意义能帮助定义干细胞,但是干细胞的定义仍是建立在功能性的基础上的。从功能上讲,干细胞是具有多向分化潜能、自我更新能力的细胞,是处于细胞系起源顶端的原始细胞,在体内能够分化产生某种特定组织类型的细胞。对于单细胞来讲,对这个定义进行严格限制是很重要的。尤其是在复杂的器官中,为了区别干细胞和其他各种类型的祖细胞,对其进行功能上的区分可能更和必要。因为干细胞和祖细胞的定义是由其是否具有自我更新能力所决定的。干细胞一旦分化为祖细胞后就失去了自我更新的能力,出现对称性的有丝分裂,祖细胞的数量只有通过干细胞的增殖分化来补充,但是祖细胞仍然保持高度的增殖能力,就造血干祖细胞而言,各系造血过程中细胞的大量扩增主要依靠造血祖细胞的增殖。
在成体的器官中,干细胞可以通过不断分裂来修复组织,或者是像在哺乳动物脑组织中那样处于静止的状态。干细胞在其发育期间能够通过对称性地分裂以扩增它们的数量,或者通过非对称性分裂进行自我更新和产生更多不同分化类型的祖细胞。研究人员普遍采用的方法是依靠干细胞的表面标志来区分和鉴定各种干细胞。干细胞的表面标志是指覆盖在细胞表面的的蛋白质——受体,它能选择性地结合或黏附其他信号分子。已发现了干细胞表面的许多不同类型的受体,利用单克隆抗体的特异性和多样性,应用不同抗体的合理组合可以区分干细胞和其他细胞,根据干细胞表面标志还可以分离不同类型的干细胞及其亚群。抗体介导的细胞分离技术主要有:抗体/补体介导细胞学溶解法、流式细胞仪细胞分选法、平面黏附分离法和免疫磁珠分离法等。
科学家们在经过长期的探索和努力之后,把目光落在干细胞上,生命体是通过干细胞的分裂来实现细胞更新及持续增长,干细胞的研究与应用将有可能使人类实现修复损伤组织和器官的梦想。多年来科学家们一直致力于寻找利用干细胞的复制和分化来取代受损细胞或组织的方法。这一点随着组织工程、胚胎工程、细胞工程、基因工程等各种生物技术的发展和干细胞生物学研究领域的突破而展现出无比广阔的前景。按照一定的目的在体外人工培养、分离干细胞已成为可能,利用干细胞构建各种细胞、组织、器官作为移植的来源将成为干细胞应用的主要方向。
脐带血传统的应用领域一-移植医学, 主要是利用脐带血中的造血干细胞重建造血系统,治疗血液系统疾病。
以我国为例,脐带血造血干细胞治疗技术现已应用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、地中海贫血等11大类疾病的治疗,绝大部分是血液系统疾病。