南京国家2020年批准的干细胞
作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
脐带血使用率逐年.上升:脐带血采集只有在新生儿出生的几分钟之内才能完成,错过了便无法挽回。因为- -生只有一-次保存机会,在孩子生长的过程中- -旦出现恶性疾病便可以起到”生命种子”的作用,所以脐血保存机构也被称为”生命银行”。 脐带血具有诸多优点:脐带血干细胞更原始,未受到放射、物、毒物、病菌或其他环境污染;脐带血干细胞的增殖能力是骨髓的20倍; 脐带血的采集较容易、不具伤害性,不会对产妇及新生儿产生不良影响;脐带血在-198°C液氮中储存,可取用;用脐带血给他人移植时,排斥反应小,大大降低了因为排斥反应导致的抗宿主病死亡率。
医生介绍,再生障碍性贫血,实际上是由于环境、或者物等不确定因素造成的造血功能衰竭，一般治疗方法是使用免疫抑制剂配合造血干细胞移植进行治疗。而脐带血有免疫原性低、对配型要求低、取用方便等优势。此外,使用自体脐血移植因为是用自己的细胞,不存在移植物抗宿主病,优势更多。孩子是不幸的，患上了再生障碍性贫血这种疾病;她也是幸运的,因为保存了自体脐血。"医生表示,储存脐血对人人都有意义,像妍妍这种情况就可以用上。脐血保存对临床应用来说是有需求，也是有意义的。
现代医学建议在胎儿出生后，存放脐带血，自体储存的脐带血一旦需要使用时，不需要配型，细胞活性强，造血干细胞的增殖分化能力都非常强，并且不会出现移植后的移植物宿主反应和排斥现象。具有非常大的医学治疗作用。