南京河北医科大学干细胞移植脑血管病
自体脐带血成为治疗的关键:2018年11月,细心的妈妈梅女士发现女儿妍妍(化名)眼睛周围出现了-些红的出血点,接着又开始出现类似感冒的症状。于是便带着孩子前往医院就诊, 经过医院检查后,妍妍被确诊为再生障碍性贫血,造血功能衰竭,需进行造血干细胞移植。医院血液科医护人员和梅女士沟通时,得知妍妍出生时储存了脐带血,并了解到患者的脐带血符合移植标准,医生当即决定为妍妍采取自体脐带血造血干细胞移植。12月22日,随着脐血缓缓输入妍妍体内,一个可爱的生命得到了挽救。
简单比如说有很多先天性免疫缺陷病,主要存在免疫功能的问题。脐带血移植成功后,患者的免疫功能可以重建,恢复到和正常人兔疫功能一样。除了恶性血液病以外,脐带血移植可以治疗包括刚才所说的免疫缺陷病,还有某些遗传代谢性疾病。这些疾病往往由于有些酶的缺乏而致病,脐带血移植成功后,造血功能重建后,供体细胞内的酶是正常的,可以改善病人酶缺乏的症状。包括先天性脑白质营养不良,这种病发展以后会面临呼吸肌没有力气,会导致死亡。如果能够早期诊断,在他症状出现之前就做移植,包括脐带血移植也是一种选择, 那么他就可以避免疾病的进一步发展。
脐带血储存,无论用或者不用都是有好处的:儿童造血干细胞移植治疗的疾病主要分两大类,-类是恶性的血液病,另外一类是良性的血液病。那么恶性的血液病包括白血病、淋巴瘤,还有我们平时少见的一些骨髓增殖性肿瘤的疾病。良性的疾病,包括先天性的疾病,比如范可尼贫血,先天性的免疫缺陷病等等,还有先天性的遗传代谢性疾病,可以通过造血干细胞移植来治疗。我在2002年就参与过脐带血移植。脐带血供体对HL A相合程度要求比其他无关供体相对低一些。通常骨髓库无关供体与受体HL A相合程度需9/10或10/10,如果太低会带来严重的GVHD。但脐带血供体与受体相合7/10以上就可以作为供体选择。那么脐带血的选择相对之下就比较多-些。 我们脐带血移植成功治疗急性白血病的第-例患儿供受体HLA相合程度为4/6。这个小朋友目前已经长大了,然后读书成绩也很好,经常来看我们。因为是-例我们成功的病例,所以我到现在还记得。
CAR-T是一种高效且特异的治疗恶性肿瘤的新方法。脐带血中含有不同类型的免疫细胞,包括T细胞, B细胞, NK细胞等等,如果患者冻存了自体脐带血,就可以从脐带血中获得T细胞培养CAR-T细胞,使绝境中的患者再次获得生机。