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简单比如说有很多先天性免疫缺陷病,主要存在免疫功能的问题。脐带血移植成功后,患者的免疫功能可以重建,恢复到和正常人兔疫功能一样。除了恶性血液病以外,脐带血移植可以治疗包括刚才所说的免疫缺陷病,还有某些遗传代谢性疾病。这些疾病往往由于有些酶的缺乏而致病,脐带血移植成功后,造血功能重建后,供体细胞内的酶是正常的,可以改善病人酶缺乏的症状。包括先天性脑白质营养不良,这种病发展以后会面临呼吸肌没有力气,会导致死亡。如果能够早期诊断,在他症状出现之前就做移植,包括脐带血移植也是一种选择, 那么他就可以避免疾病的进一步发展。
自体脐带血成为治疗的关键:2018年11月,细心的妈妈梅女士发现女儿妍妍(化名)眼睛周围出现了-些红的出血点,接着又开始出现类似感冒的症状。于是便带着孩子前往医院就诊, 经过医院检查后,妍妍被确诊为再生障碍性贫血,造血功能衰竭,需进行造血干细胞移植。医院血液科医护人员和梅女士沟通时,得知妍妍出生时储存了脐带血,并了解到患者的脐带血符合移植标准,医生当即决定为妍妍采取自体脐带血造血干细胞移植。12月22日,随着脐血缓缓输入妍妍体内,一个可爱的生命得到了挽救。
脐带血干细胞的大优势是:在异体移植中可取用:同为治疗白血病、重型再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等恶性血液疾病的有效手段,脐带血忏细胞移植与骨髓/外周血造血干细胞移植常被放在一起比较。在教授看来,在脐带血干细胞的优势中,有价值的一个是:在施行异体移植治疗时,可取用。 以需要施行干细胞移植治疗的急性白血病为例,患者病情危重、进展快,如果选择骨髓/外周血造血干细胞移植(异体移植),需 要在严格筛选配型后,紧急联系配型相符的捐献者,然后尽快采集其干细胞。这个过程中,捐献者可能因为联系方式的变迁而失联,也可能因为距离太远或有其他事情而无法尽快赶来,甚至有的捐献者反悔先前的登记而拒捐献。
由于病情反复,曾先生带着多多辗转了几家医院求医,最后找到了某某医院小儿血液专科主任方教授。就诊后,多多妈妈想到了当年生多多时存下的脐带血。“当时没有想到其它,想着有能力就为孩子买份保险,有意外就用,没有意外最好。没想到竟然救了孩子一命!”在得知多多有保留脐血后,方教授当即决定使用多多的自体脐血进行移植治疗。2018 年8月24日,多多顺利接受了自体脐带血造血干细胞移植。现在10个多月过去了,多多的血象已逐渐恢复,看上去聪明机灵,与征常孩子无异。