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虽然在形态学和分子生物学水平上干细胞的结构意义能帮助定义干细胞,但是干细胞的定义仍是建立在功能性的基础上的。从功能上讲,干细胞是具有多向分化潜能、自我更新能力的细胞,是处于细胞系起源顶端的原始细胞,在体内能够分化产生某种特定组织类型的细胞。对于单细胞来讲,对这个定义进行严格限制是很重要的。尤其是在复杂的器官中,为了区别干细胞和其他各种类型的祖细胞,对其进行功能上的区分可能更和必要。因为干细胞和祖细胞的定义是由其是否具有自我更新能力所决定的。干细胞一旦分化为祖细胞后就失去了自我更新的能力,出现对称性的有丝分裂,祖细胞的数量只有通过干细胞的增殖分化来补充,但是祖细胞仍然保持高度的增殖能力,就造血干祖细胞而言,各系造血过程中细胞的大量扩增主要依靠造血祖细胞的增殖。
授指出,以上情况在临床中时有发生,很多患者虽然找到了合适的配型却-直等不到那份救命的干细胞。而如果选择脐带血干细胞移植,则不会出现这样的问题。因为与骨髓/外周血造血干细胞的信息登记的虚拟储存方式不同,脐带血干细胞就在脐血库里实体储存着,有需要时可取用,不需要再花费时间联系捐献者,也避免了因抽骨髓、抽血而导致捐献者痛苦等伦理问题。 另外教授还指出,脐带血干细胞由于不与外界环境接触而抗原性较弱,对配型的要求相对较低;相应的,患者在移植术后发生移植物抗宿主病(GVHD) 这一并发症的风险及程度均较低。
脐带血储存,无论用或者不用都是有好处的:儿童造血干细胞移植治疗的疾病主要分两大类,-类是恶性的血液病,另外一类是良性的血液病。那么恶性的血液病包括白血病、淋巴瘤,还有我们平时少见的一些骨髓增殖性肿瘤的疾病。良性的疾病,包括先天性的疾病,比如范可尼贫血,先天性的免疫缺陷病等等,还有先天性的遗传代谢性疾病,可以通过造血干细胞移植来治疗。我在2002年就参与过脐带血移植。脐带血供体对HL A相合程度要求比其他无关供体相对低一些。通常骨髓库无关供体与受体HL A相合程度需9/10或10/10,如果太低会带来严重的GVHD。但脐带血供体与受体相合7/10以上就可以作为供体选择。那么脐带血的选择相对之下就比较多-些。 我们脐带血移植成功治疗急性白血病的第-例患儿供受体HLA相合程度为4/6。这个小朋友目前已经长大了,然后读书成绩也很好,经常来看我们。因为是-例我们成功的病例,所以我到现在还记得。
脐带血传统的应用领域一-移植医学, 主要是利用脐带血中的造血干细胞重建造血系统,治疗血液系统疾病。
以我国为例,脐带血造血干细胞治疗技术现已应用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、地中海贫血等11大类疾病的治疗,绝大部分是血液系统疾病。