南京西南干细胞中心
干细胞（stem cell，SC）的“干”，译自英文“stem”，意为“茎干”、“干”和“起源”。干细胞群的功能即为控制和维持细胞的再生。一般来说，在干细胞和其终末分化的子代细胞之间存在着被称为“定向祖细胞”的中间祖细胞群，它们具有有限的扩增能力和限制性分化潜能。这些细胞群的功能是增加干细胞每次分裂后产生的分化细胞的数量。干细胞具有自我更新的能力，但是干细胞的分裂实际上是相对不对称的。
作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
研究发现,孕期母体自身抗体水平的增加会对胎儿脑蛋白的发育产生影响,并可能导致潜在的自闭症。这是因为自身抗体破坏神经干细胞的产生，影响大 脑的发育并导致社交互动能力下降。研究还表明,出生后的自闭症儿童大脑中存在高水平的神经炎症。炎症可以在大脑的不同区域内导致结构连接的变化,是在调节社会情绪行为中扮演重要角的神经系统中。与正常儿童相比，自闭症儿童的脑部扫描发现大脑的形状和结构存在显著差异。尽管当前没有治愈ASD的方法,但仍有许多其他干预措施可以为儿童和父母提供帮助和支持。而越来越多的据支持使用脐带血干细胞治疗自闭症。
脐带血传统的应用领域一-移植医学， 主要是利用脐带血中的造血干细胞重建造血系统，治疗血液系统疾病。
以我国为例,脐带血造血干细胞治疗技术现已应用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、地中海贫血等11大类疾病的治疗,绝大部分是血液系统疾病。