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作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
世界首例脐带血移植专家、脐带血应用领域先驱教授在2018年6月举行的第六届中国脐带血大会上介绍了脐带血治疗自闭症和脑瘫的前沿研究。其研究结果显示,自体脐带血治疗这类疾病是的,而且对患儿有明显的疗效。教授表示,脐带血在神经功能方面有多种效应,他们将会进行更多的研究以阐明脐带血治疗神经功能损伤的机理,来扩大脐带血的临床适应症。经过多年的研究和探索，脐带血已经不仅于治疗血液系统和免疫系统疾病，越来越多的专家开始使用自体脐带血治疗脑瘫、自闭症、糖尿病等多种疾病,自体脐带血的临床应用范围正在不断拓展。通过实际的案例明,脐带血的应用价值巨大，保存脐带血有着重要的意义。随着进一步的研究,未来脐带血在疾病治疗方面将大有可为。
如果财力能达到，建议每个人都自存一份脐 带血,这种”生命保险' '是什么东西替代的。脐带血中含有大量的造血干细胞,主要用来救治白血病、再生障碍性贫血、兔疫缺陷、代谢性疾病等难治之症手术成功率高排斥反应很小。脐带血造血干细胞移植,尤其在治疗重型再生障碍性贫血.上,可以说功不可没。 脐带血如何帮助自闭症:该研究的结果凸显了脐带血对大脑结构和功能的显著影响。该研究表明,由于其特性,脐带血能够减少与ASD相关的神经炎症。这是因为脐带血含有高水平的”效应细胞”以及大量的间充质和造血干细胞，可抑制炎症并改变大脑连接。结果，由于大脑内的炎症减少,孩子们的自闭症行为表现水平降低。
CAR-T是一种高效且特异的治疗恶性肿瘤的新方法。脐带血中含有不同类型的免疫细胞，包括T细胞, B细胞, NK细胞等等,如果患者冻存了自体脐带血,就可以从脐带血中获得T细胞培养CAR-T细胞,使绝境中的患者再次获得生机。