南京多发性多细胞骨髓细胞瘤
作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
简单比如说有很多先天性免疫缺陷病，主要存在免疫功能的问题。脐带血移植成功后，患者的免疫功能可以重建，恢复到和正常人兔疫功能一样。除了恶性血液病以外，脐带血移植可以治疗包括刚才所说的免疫缺陷病，还有某些遗传代谢性疾病。这些疾病往往由于有些酶的缺乏而致病，脐带血移植成功后，造血功能重建后，供体细胞内的酶是正常的，可以改善病人酶缺乏的症状。包括先天性脑白质营养不良，这种病发展以后会面临呼吸肌没有力气，会导致死亡。如果能够早期诊断，在他症状出现之前就做移植，包括脐带血移植也是一种选择， 那么他就可以避免疾病的进一步发展。
脐带血移植，来源比较方便。第二，就是脐带血不存在悔捐的问题。也不用担心供体有其他疾病或严重的其他的问题。还有就是脐带血配型的要求没有那么严格，作为供体与受体HL _A相合程度没有其他无关供体要求那么高。还有移植以后，相对GVHD (移植物抗宿主病)轻一些，恢复后期慢性GVHD的发生率也比较低，广泛性慢性GVHD会影响移植的生存率。从国内外的数据统计下来，对于恶性血液病的移植来讲，脐带血移植的复发率是比较低的。
目前,脐带血用于再生医学的研究涉及疾病种类包括:脑瘫、衰老、自闭症、缺血性脑中、脑损伤、糖尿病、糖尿病足溃疡、角膜病变、视网膜病变、克罗恩氏病等,疾病种类超过35种，这为脐带血的应用开辟了一个更加广阔的前景。