南京基因编辑技术
作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
脐带血有什么用途:保留脐带血，主要是应用于造血干细胞的移植，可以应用于多种疾病，比如血液系统疾病，如白血病，淋巴瘤，再生障碍性贫血，以及部分自身免疫性疾病等，可以自体移植，也可以亲属应用，因此保留脐带血，是为了防患于未然，是很有好处的，你可以尊同当地医生的意见。脐带血是什么东西:脐带血，是胎儿娩出、脐带结扎并离断后，残留在胎盘和脐带中的血液，通常是废弃不用。近十几年的研究发现，脐带血中含有的造血干细胞，干细胞是具有自我更新、高度增殖和多项分化潜能的细胞群体。这些细胞，可以通过分裂维持自身细胞的特性和数量，又可进一步分化为各种组织细胞，从而在组织修复等方面，发挥积作用。脐带血可以重建人体造血和免疫系统，可用于造血干细胞移植，治疗血液系统、免疫系统、遗传代谢性疾病及先天性疾病等80多种疾病。因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，已经被广泛地应用于临床，是宝贵的人类生物资源。
脐带血使用率逐年.上升:脐带血采集只有在新生儿出生的几分钟之内才能完成,错过了便无法挽回。因为- -生只有一-次保存机会,在孩子生长的过程中- -旦出现恶性疾病便可以起到”生命种子”的作用,所以脐血保存机构也被称为”生命银行”。 脐带血具有诸多优点:脐带血干细胞更原始,未受到放射、物、毒物、病菌或其他环境污染;脐带血干细胞的增殖能力是骨髓的20倍; 脐带血的采集较容易、不具伤害性,不会对产妇及新生儿产生不良影响;脐带血在-198°C液氮中储存,可取用;用脐带血给他人移植时,排斥反应小,大大降低了因为排斥反应导致的抗宿主病死亡率。
CAR-T是一种高效且特异的治疗恶性肿瘤的新方法。脐带血中含有不同类型的免疫细胞，包括T细胞, B细胞, NK细胞等等,如果患者冻存了自体脐带血,就可以从脐带血中获得T细胞培养CAR-T细胞,使绝境中的患者再次获得生机。