南京山东省鲁南干细胞生物工程有限公司
作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
脐带血储存大人能用吗？脐带血中存储的大多数都是未分化的细胞，可以用来治疗一些疾病，大人也是可以使用的，由于脐带血中含有大量的造血干细胞，所以能重建人体造血、免疫系统功能。医学上进行造血干细胞移植可以治疗人体血液系统、免疫系统，以及遗传代谢性、先天性疾病多种危险的重疾，包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、卵巢癌等。现在很多父母都是会给孩子储存一些脐带血的，大人也是可以用的，脐带血移植和脐带血副产品是应用广泛的领域。脐带血移植包括纯移植和与其他造血干细胞混合移植。可用于治疗血液恶性肿瘤、骨髓异常、免疫缺陷病、中性粒细胞疾病、组织细胞疾病、红细胞疾病、血小板疾病、其他恶性肿瘤、骨髓移植失败治疗、代谢疾病等。
储存20年，脐带血干细胞依然活力十足虽然说能够随取随用，但是有人对其价值表示担忧:脐带血一直放体外储存着，里面所含的细胞会不会慢慢失去活性?对此，教授表示，在脐血库中，脐带血是严格储存在-196°的液氮中，在这一温度下，细胞处于休眠状态，故从理论上来看是可以做到永久储存的。 据了解，家脐血库成立于上世纪90年代，也就是说脐带血储存的历史20多年。而目前已有大量临床数据显示，保存15年、20年的脐带血干细胞依然拥有充足的活性。比如，2017年4月，北京市脐血库复苏的- -份1998 制备冻存了19 年的脐带血，经检测其细胞活性为97.16%。
目前,脐带血用于再生医学的研究涉及疾病种类包括:脑瘫、衰老、自闭症、缺血性脑中、脑损伤、糖尿病、糖尿病足溃疡、角膜病变、视网膜病变、克罗恩氏病等,疾病种类超过35种，这为脐带血的应用开辟了一个更加广阔的前景。