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作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
留脐带血有什么用:脐带血是指胎儿娩出后，脐带结扎后并离断残留于脐带和胎盘中的血液。脐带血不仅可重建人体造血干细胞，且经过复杂配型成功后的脐带血可救治白血病、再生障碍性贫血等，且脐带血可治疗人体某些免疫性疾病，如:进行性肌营养不良、系统性红斑疮等病。脐带血能治什么病？脐带血能治白血病、肿瘤、淋巴瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血，还有一些骨髓发育不良导致的疾病，也可以用于治疗一些自身免疫性的疾病，还可以治疗多发性的骨髓瘤。
脐带血储存大人能用吗？脐带血中存储的大多数都是未分化的细胞，可以用来治疗一些疾病，大人也是可以使用的，由于脐带血中含有大量的造血干细胞，所以能重建人体造血、免疫系统功能。医学上进行造血干细胞移植可以治疗人体血液系统、免疫系统，以及遗传代谢性、先天性疾病多种危险的重疾，包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、卵巢癌等。现在很多父母都是会给孩子储存一些脐带血的，大人也是可以用的，脐带血移植和脐带血副产品是应用广泛的领域。脐带血移植包括纯移植和与其他造血干细胞混合移植。可用于治疗血液恶性肿瘤、骨髓异常、免疫缺陷病、中性粒细胞疾病、组织细胞疾病、红细胞疾病、血小板疾病、其他恶性肿瘤、骨髓移植失败治疗、代谢疾病等。
现代医学建议在胎儿出生后，存放脐带血，自体储存的脐带血一旦需要使用时，不需要配型，细胞活性强，造血干细胞的增殖分化能力都非常强，并且不会出现移植后的移植物宿主反应和排斥现象。具有非常大的医学治疗作用。