南京华大单细胞测序
作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
医生介绍,再生障碍性贫血,实际上是由于环境、或者物等不确定因素造成的造血功能衰竭，一般治疗方法是使用免疫抑制剂配合造血干细胞移植进行治疗。而脐带血有免疫原性低、对配型要求低、取用方便等优势。此外,使用自体脐血移植因为是用自己的细胞,不存在移植物抗宿主病,优势更多。孩子是不幸的，患上了再生障碍性贫血这种疾病;她也是幸运的,因为保存了自体脐血。"医生表示,储存脐血对人人都有意义,像妍妍这种情况就可以用上。脐血保存对临床应用来说是有需求，也是有意义的。
脐带血的作用有很多，首先脐带血中含有大量造血干细胞，造血干细胞的主要特征是具有自我更新，高度增殖和多向分化的潜能。这种细胞不仅可以通过分裂维持自身的特性和数量，又可以进一步分为其他各种组织细胞，从而在组织修复中起到积的作用，以重建人体造血和免疫系统，从而用来治疗多种免疫系统和血液系统疾病，如淋巴瘤，白血病，系统性红斑疮等，同时在治疗脑瘫，糖尿病等其他在血液性疾病上，效果也是很理想的，而且因为脐带血造血干细胞的增值能力强，是人体的早细胞，没有受到物影响，放射，病菌的不良影响。
脐带血传统的应用领域一-移植医学， 主要是利用脐带血中的造血干细胞重建造血系统，治疗血液系统疾病。
以我国为例,脐带血造血干细胞治疗技术现已应用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、地中海贫血等11大类疾病的治疗,绝大部分是血液系统疾病。