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脐带血干细胞的作用有以下几点:由于脐带血中含有大量的造血干细胞，所以能重建人体造血、免疫系统功能。医学上进行造血干细胞移植可以治疗人体血液系统、免疫系统，以及遗传代谢性、先天性疾病多种危险的重疾，包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、卵巢癌等，目前已经被广泛地应用于临床治疗中。脐带血在有血缘关系的亲属中使用率为25%-50%，如家族中有成员身患血液系统、免疫系统等重疾时，则能加大在自身家族中找到供者的几率。脐带血做异基因移植时，排斥反应较少，发生移植物抗宿主疾病的程度也比骨髓移植轻。脐带血还具有器官克隆、修复衰老组织器官、抵抗人体衰老的作用。
在成体的器官中，干细胞可以通过不断分裂来修复组织，或者是像在哺乳动物脑组织中那样处于静止的状态。干细胞在其发育期间能够通过对称性地分裂以扩增它们的数量，或者通过非对称性分裂进行自我更新和产生更多不同分化类型的祖细胞。研究人员普遍采用的方法是依靠干细胞的表面标志来区分和鉴定各种干细胞。干细胞的表面标志是指覆盖在细胞表面的的蛋白质——受体，它能选择性地结合或黏附其他信号分子。已发现了干细胞表面的许多不同类型的受体，利用单克隆抗体的特异性和多样性，应用不同抗体的合理组合可以区分干细胞和其他细胞，根据干细胞表面标志还可以分离不同类型的干细胞及其亚群。抗体介导的细胞分离技术主要有:抗体/补体介导细胞学溶解法、流式细胞仪细胞分选法、平面黏附分离法和免疫磁珠分离法等。
脐带血可以用于造血干细胞移植，可以治疗血液系统，免疫系统，遗传代谢性及先天性疾病的治疗。由于脐血里面含有大量的造血干细胞，人体输入以后，可以产生身体需要的各种细胞，可以起到重建造血系统或者是免疫系统的功能，可以治疗一些难治性疾病还有一些恶性疾病。婴儿出生后，脐带被剪断，胎盘还没有离开母体的时候，由有脐带血采集资质的医护人员操作，从连着胎盘的那端脐带采集脐带血。整个过程需要1-2分钟的时间，不会影响胎儿的正常出生与母亲的产后休息。成功采集的脐带血交由专职取血员使用的取血车在24小时内送往脐带血库。同时取血员还要对取血箱的温度进行连续监测，温度在4-25度之间才为温度，还要定期的做温度保持的功能性测试，以脐带血的质量与性。在产前检查医院向产科医生咨询、确定自体存储脐带血、在孕24周后签订《脐带血造血干细胞储存协议》、缴纳费用、领取脐带血采集器具、产妇分娩前将脐带血采集器具包交给负责医生或护士长告知其采血，通知脐血库或您的咨询顾问并再次确认《孕妇健康调查表》、脐血库派人在规定时间内取回脐带血并入库保存、检测、采集后60个工作日内脐血库出具相关脐带血检测报告交给储户。
脐带血传统的应用领域一-移植医学， 主要是利用脐带血中的造血干细胞重建造血系统，治疗血液系统疾病。
以我国为例,脐带血造血干细胞治疗技术现已应用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、地中海贫血等11大类疾病的治疗,绝大部分是血液系统疾病。