南京干细胞移植视神经萎缩
自体脐带血成为治疗的关键:2018年11月,细心的妈妈梅女士发现女儿妍妍(化名)眼睛周围出现了-些红的出血点，接着又开始出现类似感冒的症状。于是便带着孩子前往医院就诊, 经过医院检查后,妍妍被确诊为再生障碍性贫血,造血功能衰竭,需进行造血干细胞移植。医院血液科医护人员和梅女士沟通时,得知妍妍出生时储存了脐带血,并了解到患者的脐带血符合移植标准，医生当即决定为妍妍采取自体脐带血造血干细胞移植。12月22日,随着脐血缓缓输入妍妍体内,一个可爱的生命得到了挽救。
医生介绍,再生障碍性贫血,实际上是由于环境、或者物等不确定因素造成的造血功能衰竭，一般治疗方法是使用免疫抑制剂配合造血干细胞移植进行治疗。而脐带血有免疫原性低、对配型要求低、取用方便等优势。此外,使用自体脐血移植因为是用自己的细胞,不存在移植物抗宿主病,优势更多。孩子是不幸的，患上了再生障碍性贫血这种疾病;她也是幸运的,因为保存了自体脐血。"医生表示,储存脐血对人人都有意义,像妍妍这种情况就可以用上。脐血保存对临床应用来说是有需求，也是有意义的。
作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
在临床当中，脐带血是胎儿娩出，脐带结扎并离断后，残留在胎盘和脐带中的血液，脐带血中含有丰富的造血干细胞，可以通过其治疗再生障碍性贫血、恶性肿瘤、白血病等多种血液疾病，对于有条件的家庭或者医院，是建议保存脐带血的。