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脐带血干细胞的作用有以下几点:由于脐带血中含有大量的造血干细胞，所以能重建人体造血、免疫系统功能。医学上进行造血干细胞移植可以治疗人体血液系统、免疫系统，以及遗传代谢性、先天性疾病多种危险的重疾，包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、卵巢癌等，目前已经被广泛地应用于临床治疗中。脐带血在有血缘关系的亲属中使用率为25%-50%，如家族中有成员身患血液系统、免疫系统等重疾时，则能加大在自身家族中找到供者的几率。脐带血做异基因移植时，排斥反应较少，发生移植物抗宿主疾病的程度也比骨髓移植轻。脐带血还具有器官克隆、修复衰老组织器官、抵抗人体衰老的作用。
自体脐带血大有“用武之地”: 北京儿童医院副院长孙教授针对自体脐带血表示,它的移植性更高,不存在相斥及GVHD的风险;移植后大部分病例不需免疫抑制剂, 免疫重建会更快;先天自身的脐带血中没有肿瘤细胞污染;更经济，节省费用;没有植入失败，细胞数不是植活障碍;合并症、副作用少并且能够治愈疾病。同时,脐带血中含有的NK细胞等有很好的抗肿瘤、抗的作用,对于早期的移植后的免疫重建以及预防移植后恶性病的复发都具有优势。
科学家们在经过长期的探索和努力之后，把目光落在干细胞上，生命体是通过干细胞的分裂来实现细胞更新及持续增长，干细胞的研究与应用将有可能使人类实现修复损伤组织和器官的梦想。多年来科学家们一直致力于寻找利用干细胞的复制和分化来取代受损细胞或组织的方法。这一点随着组织工程、胚胎工程、细胞工程、基因工程等各种生物技术的发展和干细胞生物学研究领域的突破而展现出无比广阔的前景。按照一定的目的在体外人工培养、分离干细胞已成为可能，利用干细胞构建各种细胞、组织、器官作为移植的来源将成为干细胞应用的主要方向。
在分娩期通过对脐带血的收集，会保存在脐带血公司，一般可以保存18年左右，即一直保存到新生儿长到18岁。在这18年当中，通过对脐带血合理的保存，脐带血中的一些细胞成分可以避免被破坏。若新生儿经过婴幼儿和少年阶段长到18岁期间，患有一些血液系统疾病或者神经系统疾病等等，比如说像白血病或者是神经肿瘤等，可以通过对脐带血中造血干细胞的提炼，移植到患儿体内，上述疾病有几率得到有效的治疗。当然目前脐带血中提取造血干细胞，对一些疾病的疗效尚处于研究阶段，并且在不断研究的过程中，可以治愈的疾病数目和种类越来越多。