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科学家们在经过长期的探索和努力之后,把目光落在干细胞上,生命体是通过干细胞的分裂来实现细胞更新及持续增长,干细胞的研究与应用将有可能使人类实现修复损伤组织和器官的梦想。多年来科学家们一直致力于寻找利用干细胞的复制和分化来取代受损细胞或组织的方法。这一点随着组织工程、胚胎工程、细胞工程、基因工程等各种生物技术的发展和干细胞生物学研究领域的突破而展现出无比广阔的前景。按照一定的目的在体外人工培养、分离干细胞已成为可能,利用干细胞构建各种细胞、组织、器官作为移植的来源将成为干细胞应用的主要方向。
作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一,以此为基础的基因治疗,在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达,这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能,便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外,人胚胎干细胞可以不断自我更新,经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖,将其作为基因治疗的载体,将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体(脂质体、逆转录、腺、腺相关等)的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。
自体脐带血大有“用武之地”: 北京儿童医院副院长孙教授针对自体脐带血表示,它的移植性更高,不存在相斥及GVHD的风险;移植后大部分病例不需免疫抑制剂, 免疫重建会更快;先天自身的脐带血中没有肿瘤细胞污染;更经济,节省费用;没有植入失败,细胞数不是植活障碍;合并症、副作用少并且能够治愈疾病。同时,脐带血中含有的NK细胞等有很好的抗肿瘤、抗的作用,对于早期的移植后的免疫重建以及预防移植后恶性病的复发都具有优势。
目前,脐带血用于再生医学的研究涉及疾病种类包括:脑瘫、衰老、自闭症、缺血性脑中、脑损伤、糖尿病、糖尿病足溃疡、角膜病变、视网膜病变、克罗恩氏病等,疾病种类超过35种,这为脐带血的应用开辟了一个更加广阔的前景。