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1988年,5岁的Matthew Farrow 被诊断为范可尼贫血,生命危在旦夕。而他Allison的出生,为治疗提供了一个新选项。Eliane Gluckman博士是他的医生,使用Allison的脐带血为Matthew实施了造血干细胞移植。Matthew后来回忆:“我的移植没有产生长期的副作用,这一点幸运。很多病友都去世了,我感到很难过。我花了很长时间才意识到我专注于未来,并真正开始生活。我能活下来,就应该做些有意义的事。”
什么是脐带血穿刺脐带血穿刺是产前诊断的一种方法。什么是脐带血穿刺?简单来说,脐带血检查就是通过针管穿刺胎儿脐带来取出脐带血,用来诊断胎儿是否有染体病,是21-三体综合症(唐氏综合症)、18-三体综合症。专家建议:大于35岁的孕妇有必要做产前诊断,以诊断胎儿是否有染体病。脐带穿刺其实是一种类似于肌肉扎针的手术,在手术中放松心情,将不会有明显的疼痛感。同时,手术一般要求有经验和产前诊断资格的医生进行,穿刺手术本身属于较小的手术,风险低,大家不用过于担心。
随着免疫技术的发展,脐带血来源的免疫细胞在未来可以被广泛应用于疾病的治疗,大拓宽了脐带血的价值。近年来,脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗上取得一定成效,为这类疾病提供了一种新的治疗手段。国内的临床及基础研究工作者积开展脐带血治疗脑瘫临床研究,也为我国脐带血的应用掀开了新的篇章。自闭症是一种神经系统失调导致的发育障碍,表现为异常的社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式。目前,自闭症还没有很好的治疗方法。而脐带血干细胞在这一领域出现了一些颇具前瞻性的研究。
医生在临床应用中发现,脐带血移植有其自身的优势,院长主任表示,自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其他血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段,由于不存在排斥和GVHD的风险,无需配型、对细胞数量的要求低,移植性更高。与此同时,脐带血的科研也不断取得新的突破。据悉,截止2018年底,上注册与脐带血相关的科学研究项目近400项,涉及自身免疫性疾病、心脑血管疾病、整形外科等相关疾病,很多研究项目都取得了新进展:2017年10月,美国批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验,涉及疾病包括缺少治疗手段、却有着更高发病率的自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍等。。近期,美国弗雷德·哈金森癌症研究中心即将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验,这部分患者同时患有艾滋病,研究小组将对的脐带血进行筛选,寻找携带一种天然基因突变的脐带血,这种脐带血可以阻止HIV免疫细胞,从而不需要抗物就可抑制HIV[1]。另据一篇于2015年刊登在《Cell Transplantation》(细胞移植)杂志上的Florian Wegner教授的后续研究结果显示,Florian Wegner教授团队尝试将脐带血来源的iPSC(导多能干细胞)通过在帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位进行移植,该研究表明采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森症是有希望的[2]。脐带血已成为现在以及未来医学界的重要资源,更多脐带血应用的科研成果将惠及更多患者。