干细胞保存
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗80多种疾病。因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。
在这次庆典上,Jessica Sun博士也分享了脐带血在脑瘫治疗中的研究成果,这是脐带血新应用方向的代表。Gluckman博士乐意谈起脐带血,她说:“它就像是我的孩子一样”。如今,孩子已经长大了。经过30年的发展,脐带血作为干细胞应用的先行者,已经为超过47,000例患者送去了希望。美国批准的16种细胞和基因治疗产品,一半是脐带血衍生物。脐带血应用的方向也不仅在血液系统疾病。
脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病,另外,在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上,脐带血均有一定的应用价值。
问题五:为什么自存脐带血有用?对于这个问题,我们还要从HLA配型说起。造血干细胞移植,或者人们常说的“骨髓移植”是根治某些重大血液系统疾病的重要手段。简单地说,HLA就像人体生物学的“身份”,两个人的HLA越相近,移植成功率越高,治疗效果越好。了解到这些知识后,我们就可以理解,为什么要将孩子的脐带血保存下来。首先,从时间上说。从找到合适的造血干细胞捐赠者到造血干细胞移植,患者需要等待大约3个月,往往错失佳治疗期。而脐带血为实体冻存保存,患者需要进行造血干细胞移植的时候,可以即刻“复苏”,用来救命。其次,从概率上说。如果一名患者需要进行造血干细胞移植治疗,他在无血缘关系的人群中寻找到HLA配型相合的概率仅为十万分之一。如果患者有同胞的兄弟姐妹,那么,他和自己兄弟姐妹HLA配型相合的概率为四分之一。由于两对HLA基因分别来自父亲和母亲,所以这名患者与自己父母HLA的配型为半相合;而患者与自己脐带血的HLA配型则是百分之百相合。
疾病高:脐血干细胞为干细胞移植提供了新的选择,与外周血及骨髓干细胞相比,脐血干细胞移植后的低急慢性移植物抗宿主病(GVHD)发病率、低移植相关死亡率(RRM)及疾病复发率具有明显优势,易获得性、免疫耐受性以及纯净等特性使得脐带血已成为造血干细胞的重要来源,是无血缘关系造血干细胞的来源,也是一种重要的人类生物资源。脐带血在有血缘关系的亲属中使用率为25%~50%,如家族中有成员身患血液系统、免疫系统等重疾时,就能加大在自身家族中找到供者的几率。
脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,已应用于血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、实体肿瘤等80多种疾病的治疗。各国科学家还在陆续展开脐带血治疗脊髓损伤、脑瘫、自闭症、Ⅰ型糖尿病等更多疾病的研究和探索——脐带血的医学发展潜能,是为巨大的。据统计,目前我国白血病、再生障碍性贫血等血液病患者有400万人,每年新增4万人。而脐血作为继骨髓、外周血后的第三种造血干细胞来源,日益受到重视。脐带血的应用价值,已得到社会的广泛——存储脐带血,就等于留存一份生命的希望,当遇到令人束手无策的症时,唯有脐带血,还保存挽救生命的一线可能。