河南省人类遗传资源中心(干细胞库)
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗80多种疾病。因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。
医生在临床应用中发现,脐带血移植有其自身的优势,院长主任表示,自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其他血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段,由于不存在排斥和GVHD的风险,无需配型、对细胞数量的要求低,移植性更高。与此同时,脐带血的科研也不断取得新的突破。据悉,截止2018年底,上注册与脐带血相关的科学研究项目近400项,涉及自身免疫性疾病、心脑血管疾病、整形外科等相关疾病,很多研究项目都取得了新进展:2017年10月,美国批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验,涉及疾病包括缺少治疗手段、却有着更高发病率的自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍等。。近期,美国弗雷德·哈金森癌症研究中心即将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验,这部分患者同时患有艾滋病,研究小组将对的脐带血进行筛选,寻找携带一种天然基因突变的脐带血,这种脐带血可以阻止HIV免疫细胞,从而不需要抗物就可抑制HIV[1]。另据一篇于2015年刊登在《Cell Transplantation》(细胞移植)杂志上的Florian Wegner教授的后续研究结果显示,Florian Wegner教授团队尝试将脐带血来源的iPSC(导多能干细胞)通过在帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位进行移植,该研究表明采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森症是有希望的[2]。脐带血已成为现在以及未来医学界的重要资源,更多脐带血应用的科研成果将惠及更多患者。
脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病,另外,在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上,脐带血均有一定的应用价值。
脐带血是来源于脐带的血液,脐带是连接母体和胎儿的生命桥梁,用来运输营养物质和代谢废物,在婴儿出生的那一刻,脐带的使命也宣告完成,但是在干细胞的存储上,它们却有着大不同。脐带间充质干细胞来源于新生儿出生时的脐带组织,是通过对脐带组织的培养、提取获得的细胞。脐带血干细胞则来源于胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,脐带血中含有可以重建人体造血系统和免疫系统的干细胞。
疾病高:脐血干细胞为干细胞移植提供了新的选择,与外周血及骨髓干细胞相比,脐血干细胞移植后的低急慢性移植物抗宿主病(GVHD)发病率、低移植相关死亡率(RRM)及疾病复发率具有明显优势,易获得性、免疫耐受性以及纯净等特性使得脐带血已成为造血干细胞的重要来源,是无血缘关系造血干细胞的来源,也是一种重要的人类生物资源。脐带血在有血缘关系的亲属中使用率为25%~50%,如家族中有成员身患血液系统、免疫系统等重疾时,就能加大在自身家族中找到供者的几率。
误区三:自存却不能自用?曾经,网上流传一种说法“对于基因突变导致的血液疾病,比如白血病,突变在怀孕阶段已发生,因此病人出生时的脐带血里往往已包含了突变癌细胞。这时如果使用自身的脐带血进行移植,疾病还会复发。”对于这个疑问,工作人员表示,从已有临床统计数据来看,血液系统疾病大部分都是后天因素引发的,遗传因素所占比重较小。英国医学杂志《柳叶刀》1997年发表的文献指出,以白血病为例,只有5%患者发病的原因来源于遗传因素,另外95%的发病都是由于后天环境因素所致,自存脐带血对这部分疾病可以应用。