脐带血造血干细胞库技术规范
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗80多种疾病。因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。
在这次庆典上,Jessica Sun博士也分享了脐带血在脑瘫治疗中的研究成果,这是脐带血新应用方向的代表。Gluckman博士乐意谈起脐带血,她说:“它就像是我的孩子一样”。如今,孩子已经长大了。经过30年的发展,脐带血作为干细胞应用的先行者,已经为超过47,000例患者送去了希望。美国批准的16种细胞和基因治疗产品,一半是脐带血衍生物。脐带血应用的方向也不仅在血液系统疾病。
脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病,另外,在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上,脐带血均有一定的应用价值。
另一种质疑是,脐带血储存多年后,其活性可能无法满足于临床应用。事实上,脐带血经储存后的活性依然很好。美国脐带血干细胞生物学研究权威Broxmeyer教授团队在2011年《BLOOD》杂志发表的体外和动物实验研究结果明,冻存23.5年的脐带血造血干细胞仍可维持其原有的体外增殖、分化、扩增和体内植入潜能[3]。今年,北京市脐血库解冻了一份冻存了21年的脐带血,经检测其细胞活性达到95.96%,达到临床要求活性80%的标准。
脐带血移植只是辅助治疗方式脐血自体移植治疗疾病是有前提的,比如对于遗传性疾病、产妇怀孕时患病都没有意义。现在脐带血应用临床更多的是作为一种辅助治疗手段,并不是根治许多恶性疾病的有效手段。自体移植脐带血尚无成功先例利用异体脐带血移植是已经得到临床验的医疗手段,但自体移植获得成功的,全世界尚例报道。试想,一个本身得了白血病、再生障碍性贫血或其他血液病的患者,他出生时储存的脐带血很可能也带有血液病的遗传因子,如果用自己的脐带血进行移植,以后复发可能性大。
脐血穿刺术的适应症为:具有羊膜腔穿刺术的适应症,超过羊膜腔穿刺的孕周。对绒毛及羊水培养出现的假嵌合体或培养失败进行校正或补救诊断 。胎儿宫内诊断。胎儿血液系统疾病的产前诊断与风险估计,如溶血性贫血、自体免疫性血小板减少性紫癜、血友病以及α、β地中海贫血等。专家提醒,现在脐带血穿刺技术已经发展得相对成熟,准妈妈不必太过担心。产前诊断技术包括绒毛刮取、羊水穿刺和脐血穿刺,我国通常采用的技术是羊水和脐血穿刺。产前诊断是有创性的检查,技术的综合流产率为1%左右,也就是100个里有1个左右流产率的风险,相对来说还是比较高的。