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脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，通常是废弃不用的。近十几年的研究发现，脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，治疗80多种疾病。因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液。经过近三十年来的医学研究发现，脐带血富含造血干细胞，而造血干细胞具有良好的分化增殖能力，可以分化生成红细胞、白细胞和血小板等各种血液成分，具有重建血液和免疫系统的功能，可用于治疗相关疾病的造血干细胞移植，因此储存脐带血本质是储存造血干细胞。同时，脐带血保留了个人原始的遗传信息，其出生后的相关疾病，可通过与该遗传信息进行比对，来推导疾病可能的发病原因，进而明确诊断和治疗。
脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病，另外，在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上，脐带血均有一定的应用价值。
在临床应用上，脐带血造血干细胞移植已是治疗儿童大病的重要。脐带血移植治疗涉及“通知”中列出的再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症、噬血细胞综合征、淋巴瘤、神经母细胞瘤等疾病，并已积累了众多成功案例。国家儿童医学中心北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴敏媛教授表示:“脐带血在儿科的应用上有很强大的优势，在治疗儿童急性白血病、实体瘤、神经母细胞瘤及再生障碍性贫血效果好。”国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院医疗副院长翟晓文表示:“使用脐带血造血干细胞移植来根治儿童的一些罕见病，尤其是儿童原发性免疫缺陷、早发型炎症性肠病、代谢性疾病的治疗等，取得了比较好的治疗效果。”事实明，无论是医疗机构还是家庭本身都应该提升对脐带血的认知，让其发挥更大的医疗作用。
问题五:为什么自存脐带血有用？对于这个问题，我们还要从HLA配型说起。造血干细胞移植，或者人们常说的“骨髓移植”是根治某些重大血液系统疾病的重要手段。简单地说，HLA就像人体生物学的“身份”，两个人的HLA越相近，移植成功率越高，治疗效果越好。了解到这些知识后，我们就可以理解，为什么要将孩子的脐带血保存下来。首先，从时间上说。从找到合适的造血干细胞捐赠者到造血干细胞移植，患者需要等待大约3个月，往往错失佳治疗期。而脐带血为实体冻存保存，患者需要进行造血干细胞移植的时候，可以即刻“复苏”，用来救命。其次，从概率上说。如果一名患者需要进行造血干细胞移植治疗，他在无血缘关系的人群中寻找到HLA配型相合的概率仅为十万分之一。如果患者有同胞的兄弟姐妹，那么，他和自己兄弟姐妹HLA配型相合的概率为四分之一。由于两对HLA基因分别来自父亲和母亲，所以这名患者与自己父母HLA的配型为半相合；而患者与自己脐带血的HLA配型则是百分之百相合。
问:为何有的白血病自体脐血不能用?答:半岁至1岁发病可能是先天遗传一直以来，不相信脐血有造血干细胞神奇之功的人，往往举出“自体脐血治不了白血病”的例子。对此，广东儿科血液专家、医院儿科主任教授从医学理论和应用案例阐述专家共识。他说，从医学理论上，白血病的发病原因有先天性和后天性两种，如果患者是半岁至1岁间发病，临床上确实会考虑先天遗传因素导致白血病，而自体脐血不能纠正自身基因缺陷，不能用于先天性白血病的治疗。不过，更多的儿童白血病其实是后天因素导致，占比达95%。这些后天因素包括:像装修材料中有害成分等化学物质、放射线、等，患者自体脐血并不存在基因缺陷，是可以使用自体脐血进行移植治疗的。