甘肃国家细胞中心
1.由于脐带血中含有大量的造血干细胞,所以能重建人体造血、免疫系统功能。医学上进行造血干细胞移植可以治疗人体血液系统、免疫系统,以及遗传代谢性、先天性疾病多种危险的重疾,包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、卵巢癌等,目前已经被广泛地应用于临床治疗中。
2.脐带血在有血缘关系的亲属中使用率为25%~50%,如家族中有成员身患血液系统、免疫系统等重疾时,就能加大在自身家族中找到供者的几率。
3.脐带血可以长期保存,而且未受到放射、药物、毒物、病菌或其他环境的污染,随时取用,方便快捷,而且以脐带血做异基因移植时,排斥反应较少,发生移植物抗宿主疾病的程度也比骨髓移植轻。
4.脐带血的保存不仅是对孩子健康的一份保障,也可以选择捐献给慈善机构,共享给需要造血干细胞移植的病人。
5.从医学发展角度出发,脐带血还具有器官克隆、修复衰老组织器官、抵抗人体衰老的作用,对癌症、神经脊髓损伤的治疗也已经进入临床试验阶段。
问题五:为什么自存脐带血有用?对于这个问题,我们还要从HLA配型说起。造血干细胞移植,或者人们常说的“骨髓移植”是根治某些重大血液系统疾病的重要手段。简单地说,HLA就像人体生物学的“身份”,两个人的HLA越相近,移植成功率越高,治疗效果越好。了解到这些知识后,我们就可以理解,为什么要将孩子的脐带血保存下来。首先,从时间上说。从找到合适的造血干细胞捐赠者到造血干细胞移植,患者需要等待大约3个月,往往错失佳治疗期。而脐带血为实体冻存保存,患者需要进行造血干细胞移植的时候,可以即刻“复苏”,用来救命。其次,从概率上说。如果一名患者需要进行造血干细胞移植治疗,他在无血缘关系的人群中寻找到HLA配型相合的概率仅为十万分之一。如果患者有同胞的兄弟姐妹,那么,他和自己兄弟姐妹HLA配型相合的概率为四分之一。由于两对HLA基因分别来自父亲和母亲,所以这名患者与自己父母HLA的配型为半相合;而患者与自己脐带血的HLA配型则是百分之百相合。
其实脐血保存是一种保障行为,保存的家庭谁也不会希望要有一天用到它,以使用机会的概率高低来判断脐血保存的价值是没有意义的。这就像大家大家乘坐飞机要买保险一样,飞机失事的概率是低的,那么为什么要买保险呢?又比如重大医疗保险,能说因为患重大疾病的概率很低,保险就没有必要买吗?“把脐血、脐带和胎盘经过处理后储存在零下196摄氏度的液氮里,细胞在温环境下进入休眠状态,能够保存几十年。平时干细胞就是在这种低的温度下‘沉睡’,一旦有所需要,细胞活性在短时间内就能被唤醒,用于医治疾病、挽救生命。”专家说。
医生在临床应用中发现,脐带血移植有其自身的优势,院长主任表示,自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其他血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段,由于不存在排斥和GVHD的风险,无需配型、对细胞数量的要求低,移植性更高。与此同时,脐带血的科研也不断取得新的突破。据悉,截止2018年底,上注册与脐带血相关的科学研究项目近400项,涉及自身免疫性疾病、心脑血管疾病、整形外科等相关疾病,很多研究项目都取得了新进展:2017年10月,美国批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验,涉及疾病包括缺少治疗手段、却有着更高发病率的自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍等。。近期,美国弗雷德·哈金森癌症研究中心即将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验,这部分患者同时患有艾滋病,研究小组将对的脐带血进行筛选,寻找携带一种天然基因突变的脐带血,这种脐带血可以阻止HIV免疫细胞,从而不需要抗物就可抑制HIV[1]。另据一篇于2015年刊登在《Cell Transplantation》(细胞移植)杂志上的Florian Wegner教授的后续研究结果显示,Florian Wegner教授团队尝试将脐带血来源的iPSC(导多能干细胞)通过在帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位进行移植,该研究表明采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森症是有希望的[2]。脐带血已成为现在以及未来医学界的重要资源,更多脐带血应用的科研成果将惠及更多患者。
应用范围广:近十几年的研究发现,脐带血中的造血干细胞可以重建人体造血和免疫系统,可用于造血干细胞移植,治疗80多种疾病,除了已能有效治疗白血病、再生性障碍贫血等血液系统疾病、恶性肿瘤、部分遗传病、先天性疾病以及代谢性疾病等几十种疾病外,它能治疗的疾病种类还在不断增加,并有望在脑瘫、自闭症、脊髓损伤、糖尿病、器官克隆、修复衰老组织器官、抵抗人体衰老等领域发挥举足轻重的作用。使用费用低:应用脐带血干细胞移植对于一些先天性疾病、恶性肿瘤、血液系统疾病等是好的治疗办法,由于配型要求低,配型成功的概率很大,他们不会因为没有供者而失去移植的机会,也能节省很多经济成本,尤其是自体脐血干细胞的移植,不仅能够省去配型环节,更能够因为使用时少用或不用免疫抑制剂等降低更多的医疗费用,降低患者的经济负担。