上海上海市脐带血库
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗80多种疾病。因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。
问题五:为什么自存脐带血有用?对于这个问题,我们还要从HLA配型说起。造血干细胞移植,或者人们常说的“骨髓移植”是根治某些重大血液系统疾病的重要手段。简单地说,HLA就像人体生物学的“身份”,两个人的HLA越相近,移植成功率越高,治疗效果越好。了解到这些知识后,我们就可以理解,为什么要将孩子的脐带血保存下来。首先,从时间上说。从找到合适的造血干细胞捐赠者到造血干细胞移植,患者需要等待大约3个月,往往错失佳治疗期。而脐带血为实体冻存保存,患者需要进行造血干细胞移植的时候,可以即刻“复苏”,用来救命。其次,从概率上说。如果一名患者需要进行造血干细胞移植治疗,他在无血缘关系的人群中寻找到HLA配型相合的概率仅为十万分之一。如果患者有同胞的兄弟姐妹,那么,他和自己兄弟姐妹HLA配型相合的概率为四分之一。由于两对HLA基因分别来自父亲和母亲,所以这名患者与自己父母HLA的配型为半相合;而患者与自己脐带血的HLA配型则是百分之百相合。
脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病,另外,在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上,脐带血均有一定的应用价值。
问:为何有的白血病自体脐血不能用?答:半岁至1岁发病可能是先天遗传一直以来,不相信脐血有造血干细胞神奇之功的人,往往举出“自体脐血治不了白血病”的例子。对此,广东儿科血液专家、医院儿科主任教授从医学理论和应用案例阐述专家共识。他说,从医学理论上,白血病的发病原因有先天性和后天性两种,如果患者是半岁至1岁间发病,临床上确实会考虑先天遗传因素导致白血病,而自体脐血不能纠正自身基因缺陷,不能用于先天性白血病的治疗。不过,更多的儿童白血病其实是后天因素导致,占比达95%。这些后天因素包括:像装修材料中有害成分等化学物质、放射线、等,患者自体脐血并不存在基因缺陷,是可以使用自体脐血进行移植治疗的。
医生在临床应用中发现,脐带血移植有其自身的优势,院长主任表示,自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其他血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段,由于不存在排斥和GVHD的风险,无需配型、对细胞数量的要求低,移植性更高。与此同时,脐带血的科研也不断取得新的突破。据悉,截止2018年底,上注册与脐带血相关的科学研究项目近400项,涉及自身免疫性疾病、心脑血管疾病、整形外科等相关疾病,很多研究项目都取得了新进展:2017年10月,美国批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验,涉及疾病包括缺少治疗手段、却有着更高发病率的自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍等。。近期,美国弗雷德·哈金森癌症研究中心即将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验,这部分患者同时患有艾滋病,研究小组将对的脐带血进行筛选,寻找携带一种天然基因突变的脐带血,这种脐带血可以阻止HIV免疫细胞,从而不需要抗物就可抑制HIV[1]。另据一篇于2015年刊登在《Cell Transplantation》(细胞移植)杂志上的Florian Wegner教授的后续研究结果显示,Florian Wegner教授团队尝试将脐带血来源的iPSC(导多能干细胞)通过在帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位进行移植,该研究表明采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森症是有希望的[2]。脐带血已成为现在以及未来医学界的重要资源,更多脐带血应用的科研成果将惠及更多患者。
保存脐带血的好处提供造血干细胞:由于脐带血中含有大量的造血干细胞,所以能重建人体造血、免疫系统功能。医学上进行造血干细胞移植可以治疗人体血液系统、免疫系统,以及遗传代谢性、先天性疾病多种危险的重疾,包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、卵巢癌等,目前已经被广泛地应用于临床治疗中。使用性高:脐带血携带率较骨髓低,性相对较高。而且脐带血的采集,无需麻醉,不具伤害性,对产妇和孩子的健康没有不良影响。