西藏中科博生
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗80多种疾病。因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。
专家认为,更重要的花费对比,应该放在万一得病,自体移植与异体移植的医疗费用上。以脐血造血干细胞应用多的血液疾病治疗为例,血液科专家介绍,目前异体造血干细胞移植治疗白血病,移植及术后抗排斥费用可达50万~70万元,甚至更多;自体移植,因无抗排斥反应,整体治疗费用大大降低。问:脐血到底能治什么病?答:80多种血液免疫遗传代谢病根据国家《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》,脐带血的治疗技术适应症很多,包括白血病、骨髓增生异常综合症、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、恶性肿瘤、重症再生障碍性贫血、重症放射病、骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病等10多类80多种疾病。也就是说,除了治疗血液系统疾病,脐血还能治免疫系统、遗传代谢性、先天性疾病。
脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病,另外,在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上,脐带血均有一定的应用价值。
医生在临床应用中发现,脐带血移植有其自身的优势,院长主任表示,自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其他血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段,由于不存在排斥和GVHD的风险,无需配型、对细胞数量的要求低,移植性更高。与此同时,脐带血的科研也不断取得新的突破。据悉,截止2018年底,上注册与脐带血相关的科学研究项目近400项,涉及自身免疫性疾病、心脑血管疾病、整形外科等相关疾病,很多研究项目都取得了新进展:2017年10月,美国批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验,涉及疾病包括缺少治疗手段、却有着更高发病率的自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍等。。近期,美国弗雷德·哈金森癌症研究中心即将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验,这部分患者同时患有艾滋病,研究小组将对的脐带血进行筛选,寻找携带一种天然基因突变的脐带血,这种脐带血可以阻止HIV免疫细胞,从而不需要抗物就可抑制HIV[1]。另据一篇于2015年刊登在《Cell Transplantation》(细胞移植)杂志上的Florian Wegner教授的后续研究结果显示,Florian Wegner教授团队尝试将脐带血来源的iPSC(导多能干细胞)通过在帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位进行移植,该研究表明采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森症是有希望的[2]。脐带血已成为现在以及未来医学界的重要资源,更多脐带血应用的科研成果将惠及更多患者。
“通常概念里,非血缘移植,因为涉及到排斥反应会消耗较多的细胞数,因此移植需要较大的数量;自体移植不发生排斥反应,较少的细胞数就可以植入成功。”,冻存的细胞数越多,可应对的公斤体重就越大。广东省脐血血库执行副主任还指出,脐血的可供利用年限并不就是18年,存到孩子满18岁,只是相当于“生命自救保险”保到18岁。到那时孩子可决定继续存还是不存。问:到底是自存好还是捐献好?答:救人救己都好,只要别浪费,自存脐血确实花费不小,费用包括两大部分:检测制备费6800元,每年度保管费980元,也就是说,自存脐血的头一年就得花7780元。因此他建议,自存与否,确实应该考虑家庭经济负担能力。也有人认为,“捐存”,可不花一分钱“捐存”到公共库,到时自己也用得上。对此,,依据国家卫计委相关的技术规范,脐血库严格把控脐血质量,平均每捐献10份才有1份符合冻存标准。也就是说,捐献的脐血,经过一系列造血干细胞计数、细菌检测、检测、遗传病检测、干细胞活性培养、HLA配型等检测,有90%是进不到公共库的。即使是进到公共库,因其开放性,也很容易被搜索采用了。公共库当真做不到不花钱上“生命自救保险”。
脐带血-新生儿带给人类的一份厚礼1医学什么是脐带血造血干细胞脐带血是脐带及胎盘内的血液含有大量干细胞进入骨髓发挥多种分化功能2医学目前造血干细胞的来源骨髓外周血脐带血3医学造血干细胞的特性高度的自我更新能力或自我复制能力无限或较长期的自我更新能力多向分化潜能跨系分化潜能可移植性4医学脐带血造血干细胞的优势实物储存被污染机会少配型几率高特异性低脐带血和骨髓半相合移植治疗疾病脐带血中的干细胞更原始5医学脐带血大事记1993年,美国Rubinstein建立个公共脐带血库1998年,例自体脐血库存血,用自己的干细胞治疗了成神经细胞瘤(巴西)1999年12月,我国例非亲缘脐带血移植成功,患有重型再生障碍性贫血的患者获得治愈。2002年,我国大的脐带血造血干细胞库在北京经济技术开发区(亦庄)建成。技术力量来自于血液研究所,它是全国大且历史长的造血干细胞移植中心,且在国内造血干细胞移植数量和高。6医学脐带血造血干细胞的应用7医学脐带血造血干细胞可以治疗的疾病血液系统疾病恶性肿瘤代谢缺陷病自身免疫性疾病神经系统损伤8医学脐带血现阶段可以治疗的疾病血素与血液异常:巨细胞缺乏性血小板减少症(AMT) ,再生障碍性贫血,先天性血球细胞缺乏症,镰状细胞性贫血,地中海性贫血恶性疾病:急性淋巴细胞性白血病(ALL) ,急性骨髓性白血病(AML) ,急性非淋巴细胞性白血病(ANL) ,慢性淋巴细胞性白血病(CLL) ,慢性骨髓细胞性白血病(CML) 实体性肿瘤:脑瘤,何杰金病,非何杰金淋巴瘤,生殖细胞肿瘤,神经母细胞瘤,卵巢癌,小细胞性肺癌,睾丸癌9医学脐带血现阶段可以治疗的疾病先天性代谢性缺陷:脑白质肾上腺营养不良症,淀粉样变性,巴尔2淋巴球综合征,先天性角化不良,家族性噬红细胞性淋巴组织细胞增生症,免疫缺陷病变:腺嘌呤去氨酵素缺乏(ADA) ,慢性肉芽肿疾病(CGD) ,严重性联合免疫缺陷疾病(SCIDs) , 自体免疫疾病:多发性硬化症,风湿性关节炎,红斑性疮其他:脊髓损伤,Ⅰ型糖尿病、糖尿病外周血管病变,冠心病10医学