重建人体造血和免疫系统，异基因移植。脐带血的作用有很多，首先，脐带血中含有大量造血干细胞，以重建人体造血和免疫系统，从而用来治疗多种免疫系统和血液系统疾病，如淋巴瘤、白血病、系统性红斑狼疮等，同时在治疗脑瘫、糖尿病等其他费血液性疾病上，效果也是很理想的；而且因为脐带血造血干细胞的增殖能力强，是人体的最早细胞，没有受到药物、放射、病菌的不良影响，可以用于做异基因移植，在移植的过程中，还可以联合骨髓和外周血干细胞做辅助回输，从而减少排斥反应和移植后并发症的出现。总之，脐带血的应用范围十分广泛，是有必要保存的。脐带血中含有大量的干细胞，可以分化成人体的各种细胞，比如骨骼细胞、神经细胞、血液细胞等。脐带血中的干细胞可以治疗疾病，比如可以治疗再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，还可以治疗心脑血管疾病以及神经系统疾病。干细胞具有自我更新、高度繁殖和多项分化潜能的细胞群体，通过分裂就可以维持自身细胞的特性和数量。如果进一步的分化为各种组织细胞，就能够在组织修复等方面发挥积极的作用。
脐带血是指胎盘中残留的血液，在胎盘中起着很重要的作用，分泌后可以储存。
卫生部脐带血造血干细胞库专委会委员指出，脐血中含有大量未成熟的造血干细胞，还有可能治疗糖尿病、风湿免疫病、脑瘫、多发性硬化病等。美国杜克大学儿童造血干细胞移植中心Joane Kurtzberg教授介绍，2004年该大学与韩国汉阳大学先后获得自体脐血治疗后改善脑瘫患者的成果;杜克大学医学部成功将自体脐血用于治疗脑瘫，进展到三期临床治疗，其性、有效性得到的批准;之后2013年，杜克大学开始了利用自体脐血治疗自闭症的研究。自体脐血治I型糖尿病、多发性硬化、早产儿贫血症、发育迟缓等，在国外或研究中甚至进入临床试验。日本专家介绍，该国自1997年开蔚县首次非血缘脐血移植，至今移植病例超过1万例，是使用脐血移植多的国家。
如今，随着大众健康意识的不断提高、医学常识的普及和人们对健康美好生活的追求和防范风险意识的提升，越来越多的人逐渐认识到健康是位的。专家、医师们也在不断呼吁，脐带血作为一种生物资源，是有其价值所在的。脐带血临床研究方兴脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液。医学实践明，脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，已在血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷性疾病、自身免疫性疾病、实体肿瘤等80 多种疾病中开展了相关的临床研究。
不久前，北京市脐血库刚对一份冻存长达21年的脐带血进行冻存抽检，结果显示细胞复苏后活性达到95.96%。此外，国家卫健委每年都会对设在北京、天津、山东、上海、浙江、四川、广东的七家脐血库进行飞行检查，每三年还会对脐血库的各个流程进行一次全面的再执业验收检查。误区二:只能救小体重患者？造血干细胞移植是血液病成熟有效的治疗手段之一。除骨髓、外周血以外，脐带血也是临床用造血干细胞的重要来源，其具有配型成功率高、免疫原性弱、移植后排异发生机率低且程度较轻、以及采集无伤害苦等优势，常应用于儿童疾病的治疗。