脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗80多种疾病。因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。
疾病高:脐血干细胞为干细胞移植提供了新的选择,与外周血及骨髓干细胞相比,脐血干细胞移植后的低急慢性移植物抗宿主病(GVHD)发病率、低移植相关死亡率(RRM)及疾病复发率具有明显优势,易获得性、免疫耐受性以及纯净等特性使得脐带血已成为造血干细胞的重要来源,是无血缘关系造血干细胞的来源,也是一种重要的人类生物资源。脐带血在有血缘关系的亲属中使用率为25%~50%,如家族中有成员身患血液系统、免疫系统等重疾时,就能加大在自身家族中找到供者的几率。
脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病,另外,在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上,脐带血均有一定的应用价值。
在这次庆典上,Jessica Sun博士也分享了脐带血在脑瘫治疗中的研究成果,这是脐带血新应用方向的代表。Gluckman博士乐意谈起脐带血,她说:“它就像是我的孩子一样”。如今,孩子已经长大了。经过30年的发展,脐带血作为干细胞应用的先行者,已经为超过47,000例患者送去了希望。美国批准的16种细胞和基因治疗产品,一半是脐带血衍生物。脐带血应用的方向也不仅在血液系统疾病。
应用范围过窄,临床使用脐带血中可能出现30公斤以上儿童和无法使用脐带血的情况。对如地中海贫血症、血友病等先天性血液疾病以及某些遗传性因素的后天性白血病等,不具有治疗作用。利用自体脐带血移植治疗白血病、再生障碍性贫血或其他血液病的患者,复发可能性大。脐带血存储成本比较高,而对于患有先天基因缺陷的病人,即使保存了脐带血也可能存在导致疾病的遗传基因,这种情况下脐带血的利用价值较低。
对此,工作人员解释,在北京市脐血库里,脐带血样本全被储存在零下196℃的深低温液氮中,此时,血液中的细胞会处于休眠状态,等到有需要它的人出现时,才会将其解冻“唤醒”。事实上,早在脐带血放入液氮正式储存前,为造血干细胞在低温环境中破损,需要对脐带血加入冷冻保护剂,才进行降温处理。在降温的过程中,要利用的计算机程序逐步缓慢降低温度,直至-90°C后才可以转入-196℃深低温液氮中进行长期冻存,这样才能确保干细胞的活性。