基因与细胞治疗

　　基因与细胞治疗

　　随着科学近三十年的研究发现,脐带血中含有的可以重建人体造血和兔疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗包括白血病、骨髓增生异常综合征、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、恶性肿瘤、重症再生障碍性贫血、地中海贫血、重症放射病、骨髓衰竭、血红蛋白病、自闭症、脑瘫、重症免疫缺陷病、代谢性疾病等80多种疾病，是目前治疗儿童血液性疾病的有效方法。

　　例如，白化病患者由于不能见阳光,因此被称为”月球来的孩子”;患上苯丙酮尿症的孩子一生不能正常的进食,只能吃定制的食物,被称为“不食人间烟火”; 成骨不全症的孩子由于轻微的碰撞,也会造成严重的骨折,因此被称为“瓷娃娃” ; 马凡综合征的孩子身高往往高出常人，手指和脚趾长,就像蜘蛛的腿又细又长,则被称为”蜘蛛侠”。

　　临床通过造血干细胞移植可以治疗血液系统，免疫系统，遗传代谢以及先天性疾病。比如治疗各种类型的白血病，多发性骨髓瘤，多发性硬化风湿性关节炎等疾病。脐带的干细胞与人体配对成功率较高，且品质优良，排斥反应比较少。脐带血干细胞的作用和功效:预防延缓器官衰竭老:一次注射脐血干细胞3-6个月内可增加体内10亿干细胞，使机体恢复至30岁左右的细胞数，实现机体新陈代谢活化，提高及衰老或受损机能的恢复。高达90%以上。

　　2018年3月26日，这份承载生命希望的脐带血由天津市脐带血造血干细胞库工作人员护送至医院，工作人员将装有脐带血造血干细胞的液氮罐运送到血液肿瘤科移植病区并熟练地进行脐血复苏工作，复苏后将脐带血造血干细胞移交到医生手中。随后，承载着大家期望的脐带血造血干细胞缓缓输入明明体内， 移植过程中未出现不良反应，十分顺利。脐带血作为宝贵的生命资源，在很多重大疾病的治疗中发挥了重要作用,治疗效果也得到了临床的肯定，更为患者带来重生的希望。早在2009年,北京儿童医院就完成了我国首例自体脐带血移植,使用自体脐带血治疗了一位年仅1岁的神经母细胞瘤患儿，自此开启了我国自体脐血临床应用的新尝试。自体保存脐带血因其具有使用时不需配型,没有免疫排斥的危险和移植成功率更高等优势,而备受临床青睐。我国造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培教授曾说,”在治疗时，如果有病人自身储存的脐带血，我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和配型吻合,不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。

　　临床采集脐带血，不同于传统的骨髓穿刺获取干细胞，在新生儿分娩后可以采集，疼痛小、操作简单，采集办法一般没有严重的并发症。对于采集合格的血液，会保存在特殊容器中，置于液氮长期保存，以备未来需要使用时。

　　脐带血是造血干细胞的重要来源，临床中较多人会选择保存脐带血，但是脐带血的保存费用较为昂贵，并且可能会出现保留的脐带血有细菌污染而无法使用的情况，需要根据自身的经济情况进行选择。